Ein neues Medikament auf den Markt zu bringen, ist ein langwieriger und risikoreicher Prozess. Zwischen der ersten Entdeckung eines Wirkstoffkandidaten und einer möglichen Zulassung liegen häufig viele Jahre. Zahlreiche Substanzen werden bereits in frühen Entwicklungsphasen aussortiert, weil sie nicht ausreichend wirksam sind, unerwünschte Nebenwirkungen zeigen oder sich nicht sinnvoll weiterentwickeln lassen.
Auch 2026 geben die verfügbaren Studien einen wichtigen Einblick in die Erfolgswahrscheinlichkeiten der klinischen Entwicklung. Besonders deutlich wird dabei: Der Übergang von Phase 2 zu Phase 3 stellt eine große Hürde dar.
Medikamentenentwicklung 2026: Die wichtigsten Zahlen
Die umfangreichsten häufig zitierten Vergleichsdaten stammen aus einer Analyse von BIO, Informa Pharma Intelligence und QLS Advisors. Untersucht wurden 9.704 Entwicklungsprogramme aus dem Zeitraum 2011 bis 2020. Die Daten beziehen sich auf Übergänge zwischen klinischen Entwicklungsphasen und sind deshalb auch 2026 noch ein wichtiger Referenzwert.
| Entwicklungsstufe | Erfolgsquote für den Übergang |
|---|---|
| Phase 1 → Phase 2 | 52,0 % |
| Phase 2 → Phase 3 | 28,9 % |
| Phase 3 → Zulassungsantrag | 57,8 % |
| Zulassungsantrag → Zulassung | 90,6 % |
| Phase 1 → Zulassung insgesamt | 7,9 % |
Die Zahlen zeigen allerdings nicht die Wahrscheinlichkeit für jedes einzelne Medikament im Jahr 2026. Sie sind historische Benchmark-Daten für viele Entwicklungsprogramme und können je nach Wirkstoff, Erkrankung, Technologie und Studiendesign erheblich variieren.
Was passiert vor der klinischen Studie?
Bevor ein Wirkstoff erstmals Menschen verabreicht wird, durchläuft er eine präklinische Entwicklungsphase. Dabei werden unter anderem pharmakologische Eigenschaften, mögliche Wirkungen und Risiken untersucht.
Erst wenn ausreichend Informationen für eine klinische Prüfung vorliegen, kann der Wirkstoff in Studien am Menschen getestet werden. Die FDA beschreibt die klinische Entwicklung als aufeinander aufbauenden Prozess von frühen Studien mit vergleichsweise wenigen Teilnehmern bis zu größeren Phase-3-Studien.
Das bedeutet: Ein Wirkstoff, der eine klinische Studie erreicht, ist bereits mehrere Auswahlstufen durchlaufen.
Phase 1: Sicherheit und Dosierung
Die Phase 1 ist normalerweise der erste Test eines neuen Wirkstoffs am Menschen. Im Mittelpunkt stehen Sicherheit, Verträglichkeit, Dosierung und die Frage, wie der Wirkstoff im menschlichen Körper verarbeitet wird.
Nach Angaben der FDA nehmen typischerweise etwa 20 bis 100 gesunde Freiwillige oder Patienten teil. Bei bestimmten Krebsmedikamenten werden beispielsweise bereits in dieser frühen Phase Patienten mit der entsprechenden Erkrankung untersucht.
Die FDA nennt eine Übergangsquote von ungefähr 70 Prozent für den Wechsel von Phase 1 zur nächsten Entwicklungsstufe. Diese allgemeine FDA-Darstellung unterscheidet sich von der detaillierteren historischen BIO/Informa-Analyse, die über alle untersuchten Indikationen hinweg eine Phase-1-zu-Phase-2-Quote von 52 Prozent ausweist.
Der Unterschied zeigt, warum Erfolgsquoten immer im Zusammenhang mit Datensatz, Definition und Zeitraum betrachtet werden sollten.
Phase 2: Die große Hürde der Medikamentenentwicklung
In Phase 2 wird erstmals stärker untersucht, ob ein Wirkstoff bei Menschen mit der entsprechenden Erkrankung tatsächlich einen therapeutischen Nutzen zeigen kann. Gleichzeitig werden weiterhin Sicherheit und Nebenwirkungen beobachtet.
Die Studien umfassen typischerweise bis zu mehrere hundert Patienten und können mehrere Monate bis etwa zwei Jahre dauern.
Die historische BIO/Informa/QLS-Auswertung zeigt, wie schwierig diese Entwicklungsstufe ist: Nur 28,9 Prozent der untersuchten Programme schafften den Übergang von Phase 2 zu Phase 3. Damit war Phase 2 in der untersuchten Entwicklungskette die größte Hürde.
Von 100 Wirkstoffprogrammen, die Phase 2 erreichen, würden nach diesem historischen Benchmark also im Durchschnitt etwa 29 in Phase 3 übergehen. Das ist keine Vorhersage für einen konkreten Wirkstoff, sondern eine statistische Orientierung.
Phase 3: Große und entscheidende Studien
Phase-3-Studien sind in der Regel deutlich größer als Studien der vorherigen Phasen. Die FDA nennt als typische Größenordnung 300 bis 3.000 Teilnehmer.
Hier soll unter anderem gezeigt werden, ob ein Medikament bei einer bestimmten Patientengruppe einen relevanten Behandlungseffekt erzielt. Gleichzeitig werden weitere Sicherheitsdaten gesammelt. Wegen der größeren Teilnehmerzahl und längeren Studiendauer können auch seltenere oder später auftretende Nebenwirkungen besser erkannt werden.
In der BIO/Informa/QLS-Analyse gingen 57,8 Prozent der untersuchten Phase-3-Programme in einen Zulassungsantrag über.
Zulassungsantrag ist noch keine automatische Zulassung
Nach erfolgreichen klinischen Studien wird ein Zulassungsantrag bei der zuständigen Behörde eingereicht. In den USA sind dies beispielsweise die New Drug Application (NDA) für bestimmte Arzneimittel beziehungsweise die Biologics License Application (BLA) für biologische Produkte.
Die historische Analyse kam auf eine Erfolgsquote von 90,6 Prozent beim Übergang vom Zulassungsantrag zur Zulassung. Dabei ist wichtig zu wissen, dass diese Kennzahl nicht einfach mit einer Erstzulassungsquote gleichgesetzt werden sollte. Sie betrachtet die entsprechenden Entwicklungsübergänge innerhalb des untersuchten Datensatzes.
Nur etwa 8 von 100 Programmen erreichen von Phase 1 aus die Zulassung
Besonders anschaulich ist die sogenannte „Likelihood of Approval“, kurz LOA. Sie beschreibt in diesem Datensatz die kombinierte Wahrscheinlichkeit eines Entwicklungsprogramms von Phase 1 bis zur Zulassung.
Für alle untersuchten Indikationen lag die LOA bei 7,9 Prozent. Anders ausgedrückt: Von 100 Entwicklungsprogrammen, die in diesem Datensatz Phase 1 erreichten, gelangten statistisch etwa acht bis zur Zulassung.
Diese Zahl sollte nicht als feste „Erfolgsquote aller Medikamente 2026“ verstanden werden. Die Wahrscheinlichkeit hängt stark vom Krankheitsgebiet, Wirkstofftyp, Zielmolekül, Studiendesign und weiteren Faktoren ab.
Unterschiede zwischen den Krankheitsgebieten
Die Erfolgswahrscheinlichkeit ist nicht bei allen Erkrankungen gleich. Die historische Analyse zeigte deutliche Unterschiede zwischen den therapeutischen Bereichen.
Beispielsweise lag die kombinierte LOA von Phase 1 bis zur Zulassung bei Blutkrankheiten bei 23,9 Prozent. Für Urologie wurden dagegen 3,6 Prozent ausgewiesen. Auch innerhalb der Onkologie gibt es große Unterschiede zwischen verschiedenen Wirkstoffklassen und Indikationen.
Ein Grund für solche Unterschiede ist die biologische und klinische Komplexität der jeweiligen Erkrankungen. Hinzu kommen Unterschiede bei geeigneten Biomarkern, Patientengruppen, Studienendpunkten und verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten.
Biomarker können die Entwicklung beeinflussen
Ein weiterer interessanter Faktor sind Biomarker. Sie können dabei helfen, Patienten gezielter anhand bestimmter biologischer Eigenschaften auszuwählen.
In der BIO/Informa/QLS-Auswertung hatten Entwicklungsprogramme mit einer biomarkerbasierten Vorauswahl von Patienten eine deutlich höhere kombinierte Erfolgswahrscheinlichkeit. Die Untersuchung kam auf eine LOA von 15,9 Prozent gegenüber dem allgemeinen Wert von 7,9 Prozent.
Das bedeutet nicht, dass ein Biomarker automatisch zu einem erfolgreichen Medikament führt. Eine geeignete Patientenauswahl kann aber dazu beitragen, biologische Unterschiede zwischen Patientengruppen stärker zu berücksichtigen.
Wie lange dauert die Entwicklung eines Medikaments?
Auch der Zeitaufwand ist erheblich. In der BIO/Informa/QLS-Analyse wurde für die Entwicklung von Phase 1 bis zur Zulassung eine durchschnittliche Dauer von etwa 10,5 Jahren angegeben.
Dabei handelt es sich um einen Durchschnittswert. Einzelne Medikamente können deutlich schneller entwickelt werden, während andere erheblich länger benötigen.
Zusätzlich können regulatorische Verfahren, Produktionsfragen, Rekrutierungsprobleme oder Änderungen am Studiendesign den Zeitplan beeinflussen.
Was ändert sich 2026 bei klinischen Studien?
Auch die Methoden der Medikamentenentwicklung entwickeln sich weiter. Die FDA arbeitet 2026 unter anderem an Maßnahmen zur Modernisierung und Beschleunigung klinischer Entwicklungsprozesse.
Dazu gehören beispielsweise neue Ansätze für frühe First-in-Human-Studien, die Nutzung von Master-Protokollen sowie der verstärkte Einsatz wissenschaftlich validierter neuer Methoden in der nichtklinischen Entwicklung. Die Behörde verweist außerdem auf Ansätze wie KI-gestützte Modelle, Organ-on-a-Chip-Systeme und Real-World-Daten.
Ziel solcher Entwicklungen ist unter anderem, geeignete Therapien effizienter zu untersuchen, ohne die Anforderungen an Patientensicherheit und wissenschaftliche Evidenz aufzugeben.
Warum Erfolgsquoten mit Vorsicht interpretiert werden sollten
Eine einzelne Erfolgsquote kann schnell irreführend sein. Ein Krebsmedikament, ein Impfstoff, eine Gentherapie und ein klassischer Wirkstoff gegen eine chronische Erkrankung haben unterschiedliche Entwicklungsbedingungen.
Außerdem verändern sich Technologien und Studiendesigns. Historische Daten aus den Jahren 2011 bis 2020 bilden deshalb nicht automatisch die Situation aller Forschungsprogramme im Jahr 2026 ab.
Für eine sinnvolle Bewertung sollten daher mindestens folgende Fragen gestellt werden:
- Aus welchem Zeitraum stammen die Daten?
- Wie viele Entwicklungsprogramme wurden untersucht?
- Welche Erkrankungen wurden berücksichtigt?
- Welche Art von Wirkstoffen wurde untersucht?
- Was wird konkret als „Erfolg“ definiert?
- Geht es um den Übergang in die nächste Phase oder um eine endgültige Zulassung?
- Werden Abbrüche, Wiederholungsstudien und erneute Zulassungsanträge berücksichtigt?
Fazit: Medikamentenentwicklung bleibt ein Prozess mit hoher Ausfallrate
Die verfügbaren Zahlen machen deutlich, wie anspruchsvoll die Entwicklung neuer Medikamente ist. Nach dem häufig verwendeten historischen Benchmark von BIO, Informa Pharma Intelligence und QLS Advisors erreichten 52,0 Prozent der Programme den Übergang von Phase 1 zu Phase 2, 28,9 Prozent von Phase 2 zu Phase 3 und 57,8 Prozent den Übergang von Phase 3 zu einem Zulassungsantrag. Die kombinierte Wahrscheinlichkeit von Phase 1 bis zur Zulassung lag bei 7,9 Prozent.
Für 2026 ist vor allem die Einordnung dieser Zahlen entscheidend: Sie sind keine Garantie und keine Prognose für einen einzelnen Wirkstoff. Sie zeigen vielmehr, wie viele wissenschaftliche, klinische und regulatorische Hürden ein neuer Arzneimittelkandidat überwinden muss, bevor er Patienten tatsächlich zur Verfügung stehen kann.
Gleichzeitig verändern neue Technologien, Biomarker, KI-gestützte Methoden, innovative Studiendesigns und regulatorische Reformen die Rahmenbedingungen der Medikamentenentwicklung. Wie stark diese Entwicklungen die langfristigen Erfolgsquoten verbessern werden, lässt sich erst mit zukünftigen Datensätzen zuverlässig beurteilen.